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'BAL0891' 美 FDA 희귀약 지정…AML 개발 지원 혜택 확보
26일 바이오업계에 따르면 신라젠의 BAL0891은 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 급성골수성백혈병(AML) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다.
신라젠은 현재 고형암과 혈액암 환자를 대상으로 BAL0891의 글로벌 임상 1상을 진행하고 있다. BAL0891은 암세포 분열 과정에 관여하는 트레오닌·티로신 키나아제(TTK)와 폴로유사키나아제1(PLK1)을 동시에 억제하도록 설계된 유사분열 체크포인트 억제제(MCI)다. 신라젠은 두 표적을 동시에 저해하는 계열 내 최초(First-in-class) 신약을 목표로 개발하고 있다.
이번 희귀의약품 지정으로 AML 임상 개발 과정에서 받을 수 있는 지원이 확대된다. 신라젠은 임상 연구비 지원 프로그램 신청 자격과 미국 내 적격 임상시험 비용 세액공제, 신약허가 신청 수수료 면제 등의 혜택을 활용할 수 있다. 향후 AML 치료제로 FDA 품목허가를 받을 경우 미국에서 7년간 희귀의약품 시장 독점권도 확보할 수 있다.
고형암서 초기 효능 신호…35억원에 원천 특허도 확보
고형암에서는 초기 임상 데이터가 축적되고 있다. 신라젠이 지난 5월 미국임상종양학회(ASCO 2026)를 통해 공개한 임상 1상 중간 결과에 따르면 지난해 말 기준 총 61명의 진행성·전이성 고형암 환자가 BAL0891을 투여받았다. 이 중 88%는 이전에 두 차례 이상 전이암 치료를 받은 환자였다.
BAL0891 단독요법의 4주 주기 투여군에서는 완전관해(CR) 1건과 부분관해(PR) 1건이 확인됐다. 파클리탁셀 병용군에서는 평가 가능한 환자 8명 중 3명이 PR, 4명이 안정병변(SD)을 보여 질병통제율(DCR)이 88%로 집계됐다. 초기 임상에서 종양 감소와 질병 통제 신호가 확인됐다는 점에서 후속 임상 결과에 이목이 쏠린다.
용량 결정에 필요한 안전성 데이터도 확보됐다. 3등급 이상의 치료 관련 이상반응은 전체 환자의 62.3%에서 나타났으며 주요 이상반응은 호중구감소증과 백혈구감소증 등이었다. 단독요법의 한 투여 일정에서 최대내약용량(MTD)은 240㎎, 임상 2상 권장용량(RP2D)은 160㎎으로 설정돼 후속 임상에 적용할 투여 용량도 구체화됐다.
BAL0891은 2022년 신라젠이 스위스 바실리아로부터 도입한 파이프라인이다. 당시 BAL0891 관련 특허와 노하우, FDA 임상시험계획(IND) 등 개발 자산과 권리를 확보했다.
지난해에는 원개발사인 네덜란드 크로스파이어 온콜로지 홀딩(Crossfire Oncology Holding B.V.)으로부터 BAL0891의 물질특허와 바이오마커 특허 등 원천 특허를 200만스위스프랑(약 35억원)에 추가로 확보했다. 이를 통해 개발 단계에 따라 크로스파이어에 최대 1억7200만스위스프랑(약 2965억원)의 마일스톤을 지급해야 했던 의무도 해소했다.
신라젠은 고형암에 이어 AML에서도 BAL0891의 가능성을 확인한다는 계획이다. 현재 미국과 한국 등에서 AML 환자를 대상으로 임상 1상을 진행하고 있으며 향후 두 적응증에서 순차적으로 데이터를 확보해 개발 전략을 구체화할 예정이다. 고형암과 혈액암에서 모두 유효성을 확인할 경우 BAL0891의 활용 범위가 한층 넓어질 수 있다.
엠투엔 지원 속 R&D 지속…우성제약 합병 통해 매출 기반 확대
이처럼 신라젠이 글로벌 임상을 지속할 수 있는 배경에는 최대주주인 엠투엔(033310)의 지원도 있다. 엠투엔은 신라젠이 장기간 주식 거래정지를 겪던 2021년 600억원 규모 제3자배정 유상증자에 참여해 최대주주로 올라섰다. 이후 신라젠은 신규 파이프라인을 도입하고 글로벌 임상을 재개하는 등 연구개발(R&D) 체계를 다시 구축해왔다. 현재 신라젠은 엠투엔을 비롯해 리드코프, 메이슨캐피탈 등과 같은 기업집단에 속해 있다.
신라젠 자체적으로도 신약개발을 뒷받침할 사업 기반을 넓히고 있다. 지난해 125억원을 들여 수액 전문 개발기업 우성제약 지분 100%를 확보한 뒤 같은해 7월 흡수합병했다. 이를 통해 기존 항암 신약 연구개발에 더해 전문의약품 판매·개발 사업을 추가했다. 현재 해열진통제와 항바이러스제, 미네랄 주사제 등을 판매하고 있으며 제네릭과 개량신약 개발도 진행 중이다. 신약개발과 별도로 안정적인 매출 기반을 확보해 R&D 지속성을 높이려는 전략으로 풀이된다.
향후 BAL0891의 추가 임상 데이터도 공개될 예정이다. 신라젠은 오는 10월 스페인 마드리드에서 열리는 유럽종양학회(ESMO 2026)에서 BAL0891의 고형암 임상 1상 데이터를 포스터로 발표할 예정이다. BAL0891 단독요법과 파클리탁셀 병용요법의 안전성과 유효성에 대한 업데이트 결과가 공개될 전망이다.
바이오업계 관계자는 “희귀의약품 지정은 파이프라인의 상업성과 유효성이 공식적으로 인증됐음을 의미한다”며 “올 연말부터 이어질 데이터 공개가 기업가치 재평가의 분기점이 될 것”이라고 말했다.
