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[이데일리 김새미 기자] 올릭스(226950)가 미국 식품의약국(FDA)과 미국약물정보학회(DIA)가 공동 개최한 올리고핵산 치료제 전문 콘퍼런스에서 황반변성 치료제 ‘OLX301A’의 개발 성과를 발표했다.
올릭스는 지난 23~25일(현지시간) 미국 버지니아주 알링턴에서 열린 ‘2026 DIA/FDA 올리고핵산 기반 치료제 콘퍼런스’에 초청받아 OLX301A(물질명 OLX10212)를 중심으로 안과질환 RNA간섭(RNAi) 치료제 개발 경험을 공유했다고 29일 밝혔다.
이번 행사는 FDA와 DIA가 공동으로 마련한 올리고핵산 치료제 전문 콘퍼런스로, 규제기관과 제약·바이오업계, 학계 전문가들이 올리고핵산 치료제의 연구개발과 규제 현안을 논의하는 자리다.
올릭스 미국 자회사 올릭스US의 푸자 두아(Pooja Dua) 박사는 지난 25일 ‘중개연구 모델에서 유효성과 안전성을 높이기 위한 분포·노출 최적화 간외 전달 전략’(Extra-Hepatic Delivery Strategies to Optimize Distribution and Exposure for Improved Efficacy and Safety in Translational Models) 세션의 연사로 참여했다.
해당 세션은 올리고핵산을 간 이외 조직으로 전달하는 기술과 비임상시험 설계, 약리학, 흡수·분포·대사·배설(ADME), 독성 등을 다뤘다. 김태원 아이오니스 파마슈티컬스 전임상개발 부사장과 제임스 와일드 FDA 의약품평가연구센터(CDER) 약리학자가 공동 좌장을 맡았다.
두아 박사는 ‘MyD88 표적 세포투과성 비대칭 siRNA를 통한 안구 퇴행 및 신생혈관 억제’를 주제로 발표했다. OLX301A는 황반변성 발생과 진행에 관여하는 염증 신호전달 단백질 MyD88을 표적하는 RNAi 치료제다.
OLX301A는 전임상에서 망막 손상과 기능 저하를 억제하고 비정상적인 신생혈관 형성을 줄이는 효과를 보였다. 미국에서 진행한 임상 1상에서는 약물 관련 중대한 이상반응(SAE)이나 용량제한독성(DLT)이 관찰되지 않았으며, 지도모양위축(GA) 환자를 포함한 일부 환자에서 최대교정시력(BCVA) 개선 등 초기 효능 신호가 관찰됐다.
올릭스는 임상 1상 결과를 토대로 GA를 동반한 노인성 황반변성 환자를 대상으로 OLX301A의 유효성을 평가하는 글로벌 임상 2a상을 추진하고 있다.
올릭스는 이번 행사에서 이중표적 RNAi 플랫폼 ‘오아시스-D’(OASIS-D)를 안과질환에 적용한 초기 연구 결과도 소개했다. OASIS-D는 하나의 치료제로 동일 조직 내 질환 관련 유전자 2개를 동시에 억제하는 것을 목표로 하는 플랫폼이다. 이번 발표에서는 안구 조직에서 두 유전자를 동시에 억제할 가능성을 보여주는 초기 연구 결과를 공유했다.
올릭스 관계자는 “FDA와 DIA 공동 콘퍼런스에서 OLX301A의 개발 성과와 안과질환에 적용한 RNAi 이중표적 플랫폼의 초기 연구 결과를 공유했다”며 “앞서 글로벌 임상 2a상 진입을 위한 임상시험계획(IND)을 제출한 만큼 후속 임상을 차질 없이 준비하겠다”고 말했다.
